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Un essai sur plateforme adaptative espère apporter plus rapidement de nouveaux traitements aux patients

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Un nouveau papier dans Annales de Neurologie décrit l’approche, la structure et le lancement de la HEALEY ALS Platform Trial, la première plate-forme d’essai pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), conçue pour accélérer le développement de traitements efficaces et révolutionnaires pour les personnes atteintes de la maladie.

« Cette étude est vraiment la première plate-forme complète pour le développement de médicaments contre la SLA, où une infrastructure centrale est partagée entre une variété de produits expérimentaux, chacun testé à l’aide d’un protocole commun et comparé à une cohorte de placebo partagée », déclare le premier auteur et co-chercheur principal. Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., codirectrice du Massachusetts General Hospital (MGH) Neurological Clinical Research Institute (NCRI), médecin scientifique au Healey & AMG Center for ALS à Mass General et professeure adjointe de PM&R à Harvard École de médecine et hôpital de réadaptation Spaulding. « Grâce à cette conception, les personnes vivant avec la SLA qui participent à cet essai ont plus de chances de recevoir un traitement actif. »

Sous la direction de Paganoni et du chercheur principal Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur du Centre Sean M. Healey et AMG pour la SLA, chef de la neurologie à l’HGM et professeur de neurologie Julieanne Dorn à la Harvard Medical School, l’essai HEALEY ALS Platform Trial recrute des patients sur un réseau de plus de 50 sites coordonnés du consortium NEALS à l’échelle nationale. L’essai évalue simultanément plusieurs traitements sur une base continue.

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« L’essai a plusieurs objectifs scientifiques importants car nous collectons un certain nombre de nouveaux biomarqueurs et mesures de résultats qui pourraient fournir des lectures plus efficaces non seulement pour cet essai pour l’ensemble du paysage des essais cliniques sur la SLA », a déclaré Cudkowicz. « De plus, nous créons une approche qui assure le partage de données et le partage d’échantillons de la cohorte croissante de placebo où nous espérons pouvoir contribuer à notre compréhension de la science derrière la SLA et partager les apprentissages de manière collaborative. »

Actuellement, l’essai HEALEY ALS Platform Trial a terminé le recrutement dans ses quatre premiers bras d’essai et les tests d’un cinquième produit expérimental ont déjà commencé. « Une caractéristique importante de l’essai est qu’il sera permanent, ce qui signifie que nous avons l’intention de toujours avoir plusieurs produits expérimentaux disponibles pour les nouveaux participants », déclare Paganoni. L’équipe travaille avec davantage de collaborateurs de l’industrie pour créer de nouveaux points de traitement en 2022 avec un plan pour beaucoup d’autres par la suite.

Depuis son lancement à l’été 2020, plus de 800 patients se sont inscrits à l’essai HEALEY ALS Platform, avec environ 160 participants affectés aux quatre premiers bras de l’essai. Les résultats de ces quatre premières études sont attendus plus tard en 2022. « En raison de la nature de la plate-forme de l’étude et de l’utilisation d’un groupe placebo partagé, le rapport actif sur placebo est très favorable pour les participants, trois pour un en faveur de recevoir un actif drogue », dit Paganoni. « Ce n’est tout simplement pas possible avec les essais autonomes traditionnels », dit-elle. La conception de l’essai permet à tous les participants de recevoir un traitement actif dans le cadre d’une extension ouverte à long terme (OLE) après six mois de participation à un essai randomisé et contrôlé par placebo. En plus d’accorder l’accès au médicament actif, l’OLE fournira des données scientifiques importantes sur l’innocuité et l’efficacité à long terme des produits expérimentaux testés dans l’essai.

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L’essai HEALEY ALS Platform Trial a revigoré le paysage des essais cliniques sur la SLA et a reçu un soutien retentissant de la part de la communauté des patients. L’inscription a dépassé les attentes, ce qui est remarquable étant donné que le lancement de l’essai a coïncidé avec la pandémie de COVID-19.

« Nous sommes reconnaissants aux membres de notre comité consultatif de patients, qui ont travaillé avec nous pour concevoir un essai centré sur le patient avec plus de possibilités d’accès », a déclaré Paganoni. « Cet essai n’aurait pas été possible sans les généreuses contributions de centaines de personnes atteintes de la SLA et de leurs familles et sympathisants qui ont décidé de consacrer leur temps et leurs efforts à la recherche sur la SLA au profit de l’ensemble de la famille des scientifiques et des patients atteints de la SLA en ces temps de pandémie difficiles. »


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